Til tross for klare forbedringer i behandlingen av enkelte kreftformer, som barneleukemi og testikkelkreft, er
kreftbehandling i sin alminnelighet et fagfelt i langsom utvikling. Den beskjedne prognoseforbedring som er vist for de
vanligste kreftsykdommene de siste tiårene, er mer et resultat av den generelle medisinske og teknologiske utvikling
enn av spesifikk kreftbehandling (1).
I påvente av de store gjennombruddene er det naturlig at alle forbedringer av dagens behandlingsmetoder og
-prinsipper blir gjenstand for stor oppmerksomhet både fra fagfolk og publikum. Sommeren 1996 ble høydosebehandling med
autolog stamcellestøtte gjenstand for slik oppmerksomhet, først og fremst på grunn av uenighet mellom helseministeren
og en rådgivende faggruppe nedsatt av Statens helsetilsyn.
I dette nummer av Tidsskriftet presenteres erfaringene fra to serier med høydosebehandling (2, 3). I tillegg
redegjør en faggruppe nedsatt av Statens helsetilsyn for hvordan de vurderer høydosebehandlingens plass i
kreftbehandlingen i Norge (4). En mer omfattende presentasjon av denne vurderingen er publisert i Helsetilsynets
utredningsserie (5).
Som det fremgår av denne innstillingen, er det kun ved én diagnose dette prinsippet ansees som etablert behandling,
nemlig ved høygradig malignt non-Hodgkins lymfom i annen remisjon. For flere andre sykdommer er dokumentasjonen av
behandlingseffekt mangelfull, men foreløpige resultater virker lovende, og faggruppen mener at behovet for ressurser
til høydosebehandling vil øke etter hvert som mer dokumentasjon foreligger.
Høydosebehandling med autolog stamcellestøtte er et behandlingsprinsipp som teoretisk sett er tiltalende. Rasjonalet
er at for noen cytostatika har man ikke tatt ut hele potensialet for å drepe visse kreftceller. Ved å øke dosen kan man
øke fraksjonen av kreftceller som drepes. Problemet er at så store doser cytostatika gir betydelige bivirkninger, ikke
minst på hematopoetiske celler i beinmargen. Tankegangen er da at dersom man kunne klare å isolere og høste
hematopoetiske celler før cytostatikabehandlingen, fryse dem ned og reinfundere dem etter behandlingen og deretter få
dem til å vokse og dele seg og gi opphav til nye, friske blodceller, så kunne man gi atskillig høyere doser cytostatika
med dertil hørende økt sjanse for å ta knekken på alle maligne celler. Det avgjørende spørsmål er selvsagt hvor godt
denne behandlingen virker i praksis.
Vellykket høydosebehandling er bl.a. avhengig av at man finner frem til cytostatika med ytterligere drapspotensial
overfor de aktuelle kreftceller. Dersom eliminasjonen av kreftceller ikke øker med økende cytostatikadose, f.eks. på
grunn av cytostatikaresistens, vil behandlingen ikke kunne kunne lykkes. Det er sannsynligvis dette som ligger til
grunn for anbefalingen om at det på ulike stadier av visse krefttyper ikke bør tilbys slik behandling. Dessuten må
pasienten tåle selve høydosebehandlingen, dvs. at allmenntilstanden må være tilstrekkelig god til å tåle en slik
påkjenning og gevinsten må stå i forhold til bivirkninger og komplikasjoner. Til sist må man ha gode nok metoder for å
høste, fryse ned og reinfundere friske hematopoetiske celler.
Problemer med å rekruttere store nok og sammenliknbare grupper gjør randomiserte forsøk på dette området til en
særlig utfordring. I de publiserte undersøkelsene (2, 3) brukes to forskjellige metoder for høsting av stamceller som
begge skiller seg fra den “tradisjonelle”, hvor beinmarg ble hentet fra crista iliaca. Det er ikke bare den “tekniske”
metoden som er forskjellig, det dreier seg om å høste og reinfundere helt ulike cellepopulasjoner. Bl.a. forsøker man å
minimere risikoen for å reinfundere maligne celler. Det er gode grunner for å raffinere metoden på denne måten, men vi
forstår samtidig hvor vanskelig det vil bli å trekke bastante konklusjoner om dette behandlingsprinsippet dersom ulike
metoder for stamcellehøsting er inkludert i samme forsøk.
Prioritering er et vanskelig ord
Diskusjonen om hvem som skal få høydosebehandling med cytostatika med autolog stamcellestøtte, bærer i seg alle
prioriteringsdebattens vanskelige spørsmål. Først og fremst handler det om hvilke prinsipper prioriteringer i
helsevesenet skal følge. Den klassiske avveining går mellom en sykdoms alvorlighet og behandlingens effekt. I denne,
som i mange tilsvarende saker, er dokumentasjonen av effekt mangelfull, og det egentlig problemet er kunnskapsmangel.
Det problemet kan kun løses ved å fremskaffe kunnskap. Da er svaret forskning, og en viktig utfordring er
forskningsprioritering. Spørsmålet om effekt må avklares før man vurderer alvorlighetsgrad som prioriteringskriterium.
Hvis behandlingen ikke har effekt, kan det ikke være et argument at pasienten ellers uvegerlig vil dø. Her kan folkelig
etikk, f.eks. formulert som utsagnet “alt må prøves”, komme i strid med legenes yrkesetikk, som tilsier at man ikke må
bruke metoder som savner grunnlag i vitenskapelige undersøkelser (6) eller påfører pasienter, folketrygden eller andre
unødige utgifter (7).
Ofte blir det en diskusjon om hvor stor effekten er og hvilke kostnader behandlingen medfører. Effekt kan i denne
forbindelse være forlenget overlevelse, bedret funksjon eller økt livskvalitet, og både medisinske, økonomiske,
politiske og etiske aspekter har betydning (8). Når det gjelder kostnader og ressursbruk, er for øvrig faggruppens
utredning (5) ikke særlig detaljert. Meromkostningene for denne behandlingen anslås å være mellom 200000 og 400000
kroner per pasient, men dokumentasjonen av disse anslagene er sparsom.
Et problem med kostnad-nytte-analyser er at de ofte gjøres som enkle regneøvelser basert på studier som er utformet
for andre formål. Utsagn om de økonomiske konsekvenser av en behandling bør egentlig ikke inkluderes i artikler som
ikke bygger på vitenskapelige vurderinger også av slike forhold (9).
I dette nummer av Tidsskriftet viser Bremnes og medarbeidere hvor forskjellige holdningene til cytostatikabehandling
er mellom ulike legegrupper (10). Det er et viktig poeng at man ikke kan komme frem til en prioritering av ulike
virkemidler i helsevesenet uten at også subjektive verdier, meninger og preferanser får telle med i tillegg til den
vitenskapelige dokumentasjon av behandlingseffekt, prognose og kostnader (11). Derfor kan aldri en prioriteringsdebatt
avgjøres av medisinsk faginnsikt alene. Det er selvsagt umulig å unngå at legens egne verdier og personlige
prioriteringer får betydning, men det er viktigere eksplisitt å kartlegge pasientenes og samfunnets preferanser i
valget mellom ulike behandlingsalternativer.
Likhet og rettferdighet er viktige, men alt annet enn ukompliserte, prinsipper i omgang med enkeltpasienter.
Konsensusrapporter, faglige retningslinjer og innstillinger fra ekspertgrupper er nødvendige redskaper i
helseplanleggingen. Jo klarere rådene og retningslinjene er, desto vanskeligere skal det være å fravike dem, men det må
fortsatt være mulig å gjøre individuelle vurderinger.
Politikk og medisin
I juli 1996 gav helseministeren en pasient refusjon av utgifter til høydosebehandling i utlandet på tvers av den
rådgivende gruppens anbefalinger (12).
Når helseministeren beskyldes for å bedrive medisinsk og ikke politisk virksomhet i denne saken, blir dette lett en
unødig strid om ord. Per definisjon kan det selvsagt sies at alt helseministeren foretar seg som statsråd er politikk.
Det kan iblant være vanskeligere å vite om leger i gitte situasjoner opptrer som medisinere eller helsepolitikere.
Helseministeren skriver til pasienten at “avgjørelsen bygger på rimelighetsbetraktninger knyttet til den helt
spesielle situasjonen du har vært i” (12). Hovedproblemet med en slik avgjørelse ligger først og fremst i den ulikhet
som oppstår dersom noen pasienter får dekket slike utgifter og andre ikke får det. Faren for slik forskjellsbehandling
blir sterkt understreket av de involverte legene (13). Vi er stolte av likhetsprinsippet i norsk helsevesen, over at
ingen kan kjøpe seg frem i helsekøene og over at pasientens status og stilling ikke skal styre prioriteringene. I et
samfunn med økende forskjeller er det god grunn til å vokte denne likheten, og som leger har vi et ansvar for både å
påpeke og motarbeide forskjeller som ikke er faglig begrunnet.
Samtidig er slike vurderinger først og fremst et politisk anliggende, og det er vanskelig å tenke seg et alternativ
til en politisk valgt ledelse av vårt offentlige helsevesen. Som tidligere anført i Tidsskriftet (14), kan
balansegangen mellom fag og politikk iblant være vanskelig, og for leger som ferdes i dette grenselandet, er det viktig
med en klar rollebevissthet.
Dilemmaet mellom likhet for de mange og omsorg for den enkelte er uløselig. Legerollen er mangfoldig og vanskelig
også på dette punktet, og det er tankevekkende at legene synes å være mer opptatt av prioritering i helsevesenet enn
politikerne (15). Det ville være sørgelig om et viktig og nødvendig prioriteringsarbeid på faglige premisser blir
oppfattet som om legene motarbeider enkeltpasienters kamp for behandling.
Den pågående debatt er blitt uryddig, og det er fortsatt uklart om helseministerens avgjørelse er fattet på grunn av
uenighet om kunnskapsstatus eller verdispørsmål. Det må være vanskelig for en minister å ta stilling til
dokumentasjonsgrunnlaget i en slik sak. På den annen side er det hans plikt å gjøre de medisinske råd om til en
politisk beslutning, f.eks. ved å tillegge barmhjertighetsgrunner vekt, så lenge han tar ansvar for de problemer
knyttet til likhet og rettferdighet som er en uvegerlig konsekvens av politiske avgjørelser. Det ville vært
klargjørende om helseministeren presiserte at ankeinnvilgelsen i den konkrete saken var en politisk avgjørelse, og ikke
forkludret sin argumentasjon med uforståelige utredninger om informasjonstilgang (16).
Sommerens opphetede diskusjon viser at også legene må reflektere over sin rolle som medisinsk-faglige rådgivere. Vi
kan ikke slutte å arbeide mot politikere fordi de bedriver politikk. Heldigvis er ikke det at rådene blir fulgt det
eneste suksesskriteriet for medisinsk-faglig rådgivning. Kanskje er det heller ikke alltid det viktigste.
Magne Nylenna