Vurderinger av refusjonssøknader for nye legemidler

Skåring av saksvurderingene

Vi gjennomførte en analyse av sakspapirer ved refusjonssøknader for utvalgte legemidler. Dokumentene er hovedsakelig innhentet fra Rikstrygdeverkets arkiver, med noe supplement fra Helsedepartementets arkiver. Vi skåret Rikstrygdeverkets skriftlige vurderinger i sakene. To forskere skåret vurderingene hver for seg. Uenighet ble avgjort ved konsensus. Vi skåret to spørsmål:

1.  I hvilken grad ble ulike faktorer vurdert eksplisitt forut for vedtak i forhold til refusjon i den aktuelle saken?

Vi benyttet en heltallsskala fra 1 til 5 for hver av følgende faktorer: behandlingseffekt, bivirkninger, kostnadseffektivitet, trygdekostnader (refusjonsutgifter for trygdeetaten), behovet for kontroll med at forskrivningen og forbruket er akseptabelt medisinsk og økonomisk sett, administrative forhold (herunder hvilke effekter refusjonsvedtak kan få på interne administrative rutiner og ressursbruk i trygdeetaten), alvorlighetsgrad av lidelse, fordeling (hvilke mulige effekter et refusjonsvedtak kan få på pasienters helse og økonomi fordelt etter pasientenes kjønn, alder, bosted, diagnose m.m.) og annet (herunder politiske forhold). Dette er elementer som er blitt vektlagt som viktige i prioriteringsspørsmål i legemiddelsaker spesielt og i helsevesenet generelt (2, 4, 5).

Skåre 1 angav at faktoren ikke ble vurdert eksplisitt av Rikstrygdeverket, mens skåre 5 angav at faktoren i stor grad ble vurdert og at dette fremgikk klart av dokumentasjonen. Skåre 3 impliserte at faktoren kun ble vurdert i en viss grad eller at dokumentasjonen var til dels uklar på dette punktet.

Som en illustrasjon viser vi skåringsskjemaet for faktoren «behandlingseffekt» i tabell 1.

2.  Hvilken betydning hadde faktorene nevnt over for refusjonsvedtak?

Vi brukte skala fra 0 til 3, som angitt i tabell 2. Tallene 1 – 3 i skalaen ble valgt for å gradere i hvilken grad faktoren hadde betydning for Rikstrygdeverkets refusjonsvedtak. Skåren 1 angir at faktoren er omtalt og eksplisitt tillagt liten betydning av Rikstrygdeverket. Skåren dekker ikke de tilfellene hvor faktoren ikke er eksplisitt omtalt i det hele tatt. For disse tilfellene valgte vi å bruke skåren 0, som altså kommer i tillegg til den tredelte skalaen (fra 1 til 3) for sakene hvor faktoren er eksplisitt omtalt.

Utvalget av legemidler i studien

Vi valgte ut legemidlene etter følgende tanker/prinsipper: Den samlede omsetningsveksten for legemidler i Norge har gjennom 1990-årene hovedsakelig vært forårsaket av ny terapi, herunder overgang til nye legemidler (1). Vi ville derfor analysere vurderingen av nye reseptpliktige legemidler som representerer eller kunne komme til å representere betydelige refusjonsutgifter for det offentlige. Dette innebar legemidler for hvilke det er søkt om opptak i blåreseptordningen eller for hvilke en slik søknad kunne være aktuelt. Dette utelukket vanedannende preparater og preparater for behandling i kortere tid enn tre måneder. For å fange opp bredden i vurderingene ønsket vi både å se på saker der søknaden ble innvilget og på saker der søknaden ble avslått.

Vi så på saksdokumentene for nye legemidler, representert ved preparatet som innen hver virkestoffgruppe (kjemisk terapeutisk undergruppe) var det første som fikk behandlet søknad om opptak i blåreseptordningen. Grunnen er at behandlingen av det første preparatet ofte danner presedens for de etterfølgende preparatene i gruppen. Dette ble verifisert i sakspapirene for påfølgende preparater innen gruppene hydroksymetylglutaryl-koenzym-A-reduktasehemmere (statiner) og selektive serotoninreopptakshemmere.

Det finnes ikke noe register i Norge som umiddelbart peker ut sakene som oppfyller kriteriene nevnt over. Basert på salgs- og refusjonsstatistikk samt opplysninger om tidspunkt for markedsføringstillatelse valgte vi ut preparatene til vår undersøkelse i tre bolker. Innen hver bolk studerte vi refusjonssakene som var relevante for de ti preparatene eller preparatgruppene med størst omsetning.

De tre bolkene var som følger:

Tabell 3 viser hvilke virkestoffgrupper og preparater vi har søkt etter refusjonssakene for. Virkestoffgruppene som er representert i vår undersøkelse, utgjør en betydelig del av omsetningen/utgiftene i de respektive bolkene. Refusjonene for preparatene i virkestoffgruppene i bolk 1 skjer hovedsakelig under § 9 og utgjør grovt sett halvparten av de samlede § 9-refusjonene. Dette er basert på omsetningstall fra Avdeling for legemiddelstatistikk og metodologi ved Norsk Medisinaldepot samt tall fra Utredningsavdelingen i Rikstrygdeverket, sendt på faks 28.12. 2001. Bolk 2 omhandler preparater refundert etter individuell søknad, og refusjoner til virkestoffgruppene som er representert her utgjør over 75 % av refusjoner etter individuell søknad i Norge i år 2000. Dette er basert på refusjonstall fra Utredningsavdelingen i Rikstrygdeverket. Vi har ikke tall for hvor stor del av omsetningen på hvit resept som er representert ved virkestoffene inkludert i bolk 3.

Inkluderte saker

Tabell 4 gir en oversikt over antall saker vi identifiserte (og søkte etter) og hvor mange av disse som ble inkludert i vår videre undersøkelse. Vi har også angitt begrunnelse for eksklusjon.

De fleste av de ekskluderte sakene ble utelatt fordi vi ikke fant skriftlige sakspapirer i Rikstrygdeverkets arkiver. Dette synes å ha sammenheng med at disse sakene var relativt gamle (stort sett fra før 1990). To av sakene ble ekskludert fordi første runde av refusjonssaken ikke var ferdigbehandlet av ansvarlig myndighet ennå.

Rikstrygdeverkets vurdering av faktorer

Tabell 5 viser vår skåre av Rikstrygdeverkets skriftlige vurdering av ulike faktorer ved behandling av refusjonssøknad i de 19 inkluderte sakene. 19 saker og ni faktorer er skåret, dvs. 171 skåremuligheter alt i alt. Hele 138 (81 %) av disse mulighetene ble skåret til 1 av oss, dvs. at det ikke var noen skriftlig vurdering av faktoren i saken i det hele tatt. I ytterligere 25 (15 %) av tilfellene var den skriftlige vurderingen svært begrenset og fikk skåren 2 av oss. Følgende er et eksempel på en kostnadseffektivitetsvurdering som vi skåret til 2: «X-preparatene er vesentlig billigere enn Y-preparatene.» Utsagnet følges ikke opp med beregninger og tilhørende sammenlikninger av forholdet mellom kostnad og effekt for henholdsvis X- og Y-preparatene. Alt i alt viser tabell 5 at det var kun åtte av 171 tilfeller hvor vi kunne si at faktoren reelt var vurdert, skriftlig sett. I noen (få) av sakene vil det ikke være like relevant å vurdere alle faktorene. Dette rokker dog ikke ved det klare bildet i resultatene.

Tabell 5 indikerer at av de faktorene som er noe mer vurdert i enkelte saker, er trygdekostnader og behandlingseffekt. I disse sakene har Rikstrygdeverkets vurdering av disse faktorene fått skåre 3 eller 4.

Faktorenes betydning for vedtak

Tabell 6 viser vår skåre av ulike faktorers betydning (skriftlig uttrykt i sakspapirene) for Rikstrygdeverkets vedtak ved behandling av refusjonssøknad i de 19 inkluderte sakene. Hensynet til trygdekostnader hadde stor betydning (skåre 3) i åtte av 19 saker. Også kontrollaspektet hadde stor betydning i åtte av sakene. I ti saker hadde hensynet til enten trygdekostnader eller kontroll (av utgifter m.m.) stor betydning for anbefalingen. Til sammenlikning var det seks saker der faktorer knyttet til medisinsk effekt eller forholdet mellom medisinsk effekt og kostnader hadde stor betydning for vedtaket. Disse faktorene er behandlingseffekt, bivirkninger og kostnadseffektivitet.

I to saker hadde forhold gruppert under «annet» en betydning for Rikstrygdeverkets anbefaling. I den ene saken var forholdet at § 9 ikke hjemler profylaktisk behandling, mens det i den andre saken ble pekt på at det eksisterende behandlingstilbudet var for dårlig for den aktuelle pasientgruppen.

I fire av de 19 sakene gikk det ikke frem av Rikstrygdeverkets saksbehandling om noen av faktorene hadde betydning for deres anbefaling.

15 av sakene medførte anbefaling om avslag. I ni av disse sakene var hensynet til trygdekostnader/kontroll av stor betydning for vedtaket. Faktorene behandlingseffekt/kostnadseffektivitet hadde stor betydning for avslaget i seks saker. Av faktorer eller begrunnelser (for avslag) som ikke har vært så lett å klassifisere i våre på forhånd bestemte faktorkategorier kan nevnes (våre formuleringer i anførselstegn): «Billig for pasienten selv, men dyrt for trygden» (Kliogest/Trisekvens/Albyl-E); «Virker ikke direkte på sykdom» (Nicotinell); «Ikke profylaktisk behandling» (Ovesterin).

I tre saker – for legemidlene Imigran, Mevacor og Singulair – ble Rikstrygdeverkets opprinnelige anbefaling overprøvd av Helsedepartementet eller Stortinget. Vi fant formelle vedtaksbrev sendt ut til refusjonssøker i kun 12 av 19 tilfeller. I kun sju av de 12 brevene ble en begrunnelse for vedtak gitt. Begrunnelsen var svært knapp i fire av de sju brevene med begrunnelse.

Representativitet og tilgang på data

Vi har gjort en dokumentanalyse av saker som representerer både økonomisk tunge legemiddelgrupper og hovedmuligheter for refusjonsvedtak (de tre bolkene). Vedrørende spørsmålet om hvorvidt sakene er representative, vil vi anføre følgende: Vi anser det som lite sannsynlig at andre saker, for eksempel saker av mindre økonomisk betydning, ble behandlet mer systematisk og eksplisitt. Det er dog mulig at andre faktorer vektlegges i slike saker enn i de sakene vi inkluderte i vår undersøkelse. En stor del (12 av 31) av sakene vi identifiserte, ble ekskludert grunnet manglende dokumentasjon. Man kan således si at den skriftlige vurderingen i disse tilfellene i hvert fall ikke er eksplisitt og tilgjengelig. Sannsynligvis er vurderingen i de ekskluderte sakene ikke systematisk heller. Grunnet manglende dokumentasjon inkluderte vi få saker fra bolk 1, dvs. preparater på blåresept. Man kan ikke utelukke at vektleggingen av faktorer i de utelatte blåreseptsakene kan være noe annerledes enn for sakene vi inkluderte, hovedsakelig avslagssaker.

En del av saksbehandlingen i refusjonsspørsmål kan være gjort muntlig internt i Rikstrygdeverket og per telefon med impliserte parter. Slik sett kan vi med kun skriftlig, arkivert materiale gå glipp av sentral informasjon. Dette kan medføre at vi gir et skjevt bilde av faktorenes betydning i Rikstrygdeverkets vurderinger. Da vil imidlertid spørsmålet reise seg om hvor systematisk og transparent – dvs. åpen og gjennomsiktig – saksbehandlingen har vært. Eksempelvis kan det i det skriftlige materialet vi har hatt tilgang til være mangler fordi eventuelt politisk press og lobbyvirksomhet vanligvis ikke er særlig godt dokumentert skriftlig. Noen av sakene har i større grad involvert det daværende Sosial- og helsedepartementet direkte, noe som kan medføre at enkelte sentrale saksdokumenter ikke er inkludert i vårt materiale fra Rikstrygdeverket. Dog ser vi at det var et fåtall saker der Rikstrygdeverkets anbefaling ble overprøvd av departementet eller Stortinget. Derfor tror vi at ved å se på Rikstrygdeverkets vurderinger får frem vesentlige sider i saksbehandlingen, og at dette vil supplere mer dyptgående studier av et snevert utvalg problematiske refusjonssaker (3).

For de fleste av sakene i den mestselgende bolken, bolk 1, fant vi som nevnt ikke tilstrekkelig dokumentasjon i Rikstrygdeverkets arkiver. Dette hadde antakelig sammenheng med at sakene var relativt gamle, fra 1980-årene og tidligere. Således er det antakelig relativt gamle vurderinger og vedtak som ligger bak refusjonsplasseringene av de mestselgende virkestoffgruppene i Norge. Disse avgjørelsene har imidlertid skapt presedens for vurderingen av refusjonssøknader for nye preparater innen disse virkestoffgruppene. Slik sett er det grunn til å anta at vurderingene og vedtakene ofte vil kunne ha en langvarig virkning på forskrivningen og refusjonene. En hypotese er da at de vurderingene og vedtakene som Legemiddelverket i dag gjør i refusjonssaker for det første preparatet i en ny virkestoffgruppe, i mange tilfeller vil få full effekt kun etter lang tid. Av samme grunn vil mange vedtak av Legemiddelverket være begrenset av tidligere avgjørelser, med – som vi har vist foran – ofte uklare begrunnelser.

Skåring av saksvurderingene

Det er ønskelig at vesentlige aspekter/faktorer skal gis en systematisk, eksplisitt, transparent og grundig vurdering ved søknader om refusjon av legemidler. Dette kan i liten grad sies å ha vært tilfellet i de sakene vi har sett på, med enkelte unntak. Dette til tross for at sakene er viktige av grunner vi har redegjort for foran. Mangelen på slike vurderinger kan ha sammenheng med flere forhold: Det kan være at Rikstrygdeverkets interne bemanningsressurser overhodet ikke har vært tilpasset arbeidspresset på dette fagområdet. Saksbehandlerne i Rikstrygdeverket måtte vie en stor del av sin tid til vurdering av refusjonssøknader fra enkeltpasienter (personlig meddelelse, avdelingsdirektør Marja Lundell i Rikstrygdeverket). Kulturen i Norge og internasjonalt for å gjøre vurderinger av den typen vi etterlyser, var mindre til stede for noen år siden enn i dag.

Systematiske og eksplisitte vurderinger krever tid og ressurser. Gjennomføring av slike vurderinger kan innebære en konflikt med EØS-kravet til maksimal saksbehandlingstid. Man kan risikere at saksbehandlingstiden går ned på bekostning av kvaliteten på vurderingene som gjøres i refusjonssaker. Men – det trenger ikke bli slik. En del av den grunnleggende dokumentasjonen (for eksempel systematiske oversikter over behandlingseffekt) ved refusjonssøknader er lik fra land til land. Hvis dokumentasjonen som refusjonsvurderingene bygger på, i større grad offentliggjøres, kan denne uten stor tids- og ressursbruk brukes til å heve kvaliteten i saksbehandlingen på tvers av landegrensene. Det er dessuten mulig at en mer systematisk og gjennomsiktig prosess med klare spilleregler kan føre til raskere behandling av søknader.

Av de sakene der det ble gjort en eksplisitt vurdering, ser hensynet til trygdekostnader/kontroll ut til å ha stått sentralt. I vårt materiale synes det imidlertid ikke å ha vært klare retningslinjer for hvordan de ulike faktorene i praksis skal vektlegges ved refusjonssøknader. Det varierte fra sak til sak hvilke faktorer som ser ut til å ha hatt betydning. I enkelte saker der man har hatt flere søknadsrunder, som for eksempel for preparatene Mevacor og Omacor, varierte vektleggingen av faktorene endog fra runde til runde.

Fremtidige vurderinger i refusjonssaker

Behandling av refusjonssøknader for viktige legemidler har store helsemessige og økonomiske konsekvenser. Innføringen av krav om legemiddeløkonomiske analyser i refusjonssøknad f.o.m. 1.1. 2001 kan sees som et viktig skritt i riktig retning (7), men det er ikke tilstrekkelig. For å sikre forsvarlig bruk av ressursene og størst mulig helsegevinst er i hvert fall tre forutsetninger nødvendige: Det må foreligge politiske vedtak om prinsipper og kriterier i refusjonsspørsmål – og politisk vilje og evne til å gjennomføre dette. Dernest må disse prinsippene/kriteriene være fulgt av klare (systematiske og transparente) spilleregler for saksgangen ved refusjonssøknader. Endelig må det settes av adekvate ressurser til å gjennomføre vurderinger i refusjonssaker. Ikke minst kreves det personer med diverse typer kompetanse – inklusive klinisk farmakologi, klinisk epidemiologi og helseøkonomi.

Vi sier ikke med dette at det finnes en enkel oppskrift for avgjørelser i refusjonssaker. Tvert imot er det nettopp fordi de krever komplekse vurderinger at prosessen burde være mer systematisk og transparent enn det som har vært tilfellet i viktige saker tidligere.