Atle Fretheim og medarbeidere presenterte i Tidsskriftet nr. 23/2002 et fortjenstfullt arbeid med å utvikle retningslinjer for forebygging av hjerte- og karsykdommer (1). Retningslinjene skal vise «åpent … hva slags kunnskap anbefalingene bygger på». Mon det. Det anbefales f.eks. at behandlingseffekter skal uttrykkes som «number needed to treat» (NNT). Når NNT er 17, vil det «si at én av17 som behandles i ti år unngår en sykdomshendelse pga. behandlingen» (1).
Denne tolkingen er dessverre feilaktig. Det korrekte er at man i gjennomsnitt skal behandle 17 pasienter for å observere én sykdomshendelse mindre på tiårsdagen for behandlingsstart. NNT sier intet om at hendelser er unngått, bare at det observeres færre av dem på et tilfeldig observasjonstidspunkt (f.eks. ti år etter behandlingsstart) (2). Det er biologisk plausibelt at f.eks. statiner er til nytte for de fleste som tar dem (3). De kliniske studiene kan derfor tolkes dithen at behandlingen utsetter infarkt og uønskede sykdomshendelser, noe som er tilfelle hos de fleste pasienter snarere enn at et fåtall pasienter unngår dem helt.
NNT blir misforstått av så vel leger som pasienter (2). En vanlig misforståelse er f.eks. at 16 pasienter ikke har nytte av behandlingen når NNT er 17. Det er ikke mulig å si med sikkerhet hvor stor andel av pasienter som har nytte av tiltak rettet mot kroniske sykdomstilstander. Forklaringen er at små utsettelser av sykdomshendelser hos en stor andel av pasientene vil gi omtrent de samme resultater i kliniske studier som store utsettelser hos et fåtall pasienter. Det finnes ingen evidens for at NNT hjelper pasienter, leger eller helsepolitikere til å treffe mer optimale beslutninger enn andre effektmål som relativ risikoreduksjon eller forlenget levetid. NNT er anbefalt av et flertall forskere, det er meget brukt, men kunnskapsbasert (evidensbasert) er det ikke.
Fretheim og medarbeidere presenterer effekten av ti års blodtrykks- og kolesterolbehandling ved ulike risikonivåer (1) uten å angi «åpent … hva slags kunnskap» tabellen bygger på. Meg bekjent er det ikke gjort studier av ti års varighet for et eneste statin, og slett ikke ved fire ulike risikonivåer. De påståtte tiårseffektene bygger på antakelser og ekstrapoleringer, ikke på evidens.
Det ligger i sakens natur at retningslinjer for medisinsk behandling ikke kan bygges bare på randomiserte, kliniske studier. De må også bygges på ekstrapoleringer fra kliniske studier, på biologiske teorier, på verdsetting av kostnads- og helsegevinster – og på håp, tro og meninger. Problemet med Fretheim og medarbeideres retningslinjer er at de ikke eksplisitt nevner alle verdivalg og all usikkerhet slik at de kan fremstå som mer objektive og udiskutable enn de faktisk er.
