Medisinsk forskning – pengene eller livet?

Prioriterte helseproblemer

Å sette forskjellige helseproblemer opp mot hverandre er problematisk, men det er ingen vei utenom dersom det skal foretas en prioritering. Noen sykdommer eller plager er åpenbart større enn andre. For eksempel oppfattes sykdommer som tar livet av mange barn, vanligvis som et større helseproblem enn tilstander som gir nedsatt livskvalitet hos enkelte voksne.

Én tilnærming til denne problemstillingen er bruk av såkalte disability adjusted life-years (DALYs). Verdens helseorganisasjon (WHO) benytter dette begrepet i sin statistikk som et uttrykk for hvor stor sykdomsbyrde en tilstand forårsaker. Enhver tilstand er gitt et tall mellom null og en. Null tilsvarer perfekt helse og en tilsvarer død. Mindre alvorlige tilstander ligger nærmere null, og motsatt for sykdommer som medfører store funksjonshemninger. Selv om dette er en kontroversiell måte å måle sykdomsbyrde på (2), kan det gi oss en pekepinn på hvilke sykdomstilstander som utgjør de største helseproblemene i verden i dag.

WHO deler sykdommer inn i tre hovedgrupper:

Den globale sykdomsbyrden fordeler seg noenlunde likt mellom de to første gruppene, mens skadene utgjør en mindre del av bildet (3).

Nesten en tredel av dagens globale sykdomsbyrde skyldes infeksjonssykdommer. Historisk sett er utviklingen av legemidler til bekjempelse av smittsomme sykdommer noe av det viktigste den farmasøytiske industrien har bidratt med. Penicillin og tuberkulosemedikamentene fra midten av forrige århundre er gode eksempler på dette. Den gangen var slike sykdommer et stort helseproblem også i vår del av verden (4).

Globalt sett tar infeksjonssykdommene fremdeles livet av mange mennesker (tab 1), og det er åpenbart at utvikling av nye antibiotiske midler må være en prioritert oppgave – dersom målet med forskningen er å oppnå helsegevinst. Strukturelle forhold i lavinntektsland som ineffektiv eller manglende organisering av helsevesenet, mangel på transport og generell fattigdom er andre viktige faktorer til hinder for effektiv behandling av sykdom. Dette gjør at tilgang til effektive medikamenter og anvendbare diagnostiske hjelpemidler blir særlig viktig i disse delene av verden.

Utvikling av nye medikamenter

De farmasøytiske forskningsmiljøene utvikler stadig nye antibiotika, men ikke i et omfang som står i forhold til den sykdomsbyrde infeksjonssykdommene forårsaker. Dessuten er svært få av de nyere preparatene utviklet for behandling av pasienter med infeksjonssykdommer som tuberkulose, malaria og andre tropesykdommer. Dødsfall på grunn av malaria og tuberkulose er noe humanitære hjelpearbeidere ofte blir konfrontert med, og det er svært frustrerende å ikke kunne tilby mer effektiv behandling og med det redde flere liv.

Av totalt 1 393 nye virkestoffer som ble godkjent fra 1975 til 1999, var nesten ingen av dem mot tuberkulose (tre), malaria (fire) eller andre tropesykdommer (ni) (5). For HIV/AIDS er situasjonen noe bedre: 26 nye virkestoffer kom på markedet i samme periode. Like fullt: tilsvarende tall for det kardiovaskulære området var 179 og for lidelser i sentralnervesystemet 211. Det kom 111 nye cytostatika og 89 nye virkestoffer for behandling av ikke-infeksiøs lungesykdom. Skjevheten kommer klart frem dersom man ser på forholdet mellom antallet nye virkestoffer og sykdomsbyrden innen hvert terapiområde (tab 2).

Den opplagte forklaringen på misforholdet mellom medisinske behov og medisinsk innovasjon er at forskningsinnsatsen ikke styres av et ønske om å oppnå maksimal helsegevinst. Dette er logisk i og med at det stort sett er kommersielle aktører som sørger for å bringe nye legemidler på markedet. Legemiddelindustrien har begrenset mulighet til å la annet enn potensialet for økonomisk gevinst være styrende for forskningsaktiviteten.

Størstedelen av salg av legemidler foregår i USA, Vest-Europa og Japan. Selv om helsetilstanden i disse landene relativt sett er god, er det her man i dag finner kjøpekraft og muligheten for størst inntjening på legemidler. Behovene for helsebringende tiltak, som effektive medikamenter, er langt større i fattige land, hvor helsetilstanden er langt dårligere (fig 1) (6). At det ikke utvikles nye legemidler for fattige land, er naturligvis en konsekvens av at de ikke utgjør et interessant marked.

Forholdet mellom brutto nasjonalprodukt (BNP) og barnedødelighet (mortalitet før fylte 5 år) i år 2001(6)

I dagens system kan det være langt mer lønnsomt å utvikle et nytt legemiddel uten medisinsk verdi enn et preparat som redder liv. Det er en viktig grunn til at bare en tredel av alle nye virkestoffer som legges ut for salg, kan kalles medisinske nyvinninger (5). Resten er legemidler som har lite eller ingenting å tilby utover det som allerede er tilgjengelig i handelen. Det er for eksempel store penger å tjene på blodtrykkssenkende legemidler, og derfor kan det være gunstig for et firma å utvikle sin egen variant av et allerede eksisterende legemiddel – for å ta ut sin del av potensialet for gevinst. Den åttende, niende eller tiende angiotensinkonvertasehemmeren som kom på markedet har neppe tilført menneskeheten noe som helst – medisinsk sett (7).

Konklusjon

Det er moralsk påtvingende å forsøke å lindre sykdom og nød hos mennesker som lider – dette er utgangspunktet for humanitær tenkning. Dette samme prinsippet kan anvendes på medisinsk forskning. Men i likhet med humanitære hjelpearbeidere er også forskere avhengige av å ha tilgang til de nødvendige ressursene. Det er en stor utfordring å gjøre det økonomisk mulig å utføre forskning som kan gi stor helsegevinst uten at det samtidig stilles krav om økonomisk gevinst.