Lenalidomid gir god behandlingseffekt når lidelsen ledsages av delesjon i kromosom 5q31.
Syndromet kjennetegnes ved alvorlig hypoproliferativ og refraktær anemi når sykdommen er forbundet med delesjon i kromosom 5q31. Tilstanden er sjelden, og pasientene blir ofte avhengig av gjentatte erytrocyttransfusjoner. Med tanke på å redusere transfusjonsbehovet er det gjennomført et behandlingsforsøk med thalidomidpreparatet lenalidomid (1). På forhånd hadde medikamentet vist seg lovende hos pasienter med dette cytogenetiske avviket.
112 av 148 pasienter (76 %; 95 % KI 68 – 82) fikk redusert behovet for transfusjon, effekten inntrådte raskt (median 4,6 uker) og var fortsatt til stede hos over halvparten to år etter iverksatt behandling. I tillegg ble det påvist cytogenetisk bedring eller full remisjon og tilbakegang av de patologiske beinmargsforandringene hos flertallet av pasienter der dette lot seg vurdere. Bivirkninger som nøytropeni og trombocytopeni hadde størst negativ innvirkning på gjennomføring og effekt av behandlingen.
– Lenalidomid er det første medikamentet med en overbevisende positiv og reproduserbar virkning ved denne tilstanden. Livsforlengende eller kausal behandling har ikke vært tilgjengelig, og fremdeles begrenses behandlingen til transfusjoner og antibiotika etter behov, sier professor Anders Waage ved Norges teknisk-naturvitenskapelige universitet.
– Medikamentet synes spesifikt å undertrykke den 5q-affiserte celleklonen. Det åpner for nye cellulære studier for å forstå hva som styrer veksten av kreftcellene, og hvordan medikamentet kan forbedres. Behandlingen er kostbar, og studien gir ingen informasjon om forlenget overlevelse og livskvalitet. Dette kan ikke kalles et gjennombrudd, selv om lenalidomid vil være til nytte hos enkelte pasienter. Det forventes å bli registrert i Norge innen et år, sier Waage.
