Stamcelleterapi normaliserer muskelmorfologi og gir bedre muskelfunksjon ved muskeldystrofi i en dyremodell.
Duchennes muskeldystrofi er en dødelig X-bundet sykdom. Fravær av membranproteinet dystrofin medfører nekrose av muskelceller og på sikt erstattes muskelvev med fett og bindevev. Tilsvarende sykdom finnes hos hunder, der endringen i dystrofingenet samt sykdomsforløpet samsvarer med sykdomsforløpet hos mennesker. Denne dyremodellen er nå brukt i en ny studie (1).
Ved å tilføre bestemte stamceller arterielt hos syke hunder induserte forskerne en normalisering av morfologien i musklene, høyere uttrykk av dystrofin og bedring av hundenes muskelfunksjon.
– Resultatene er spennende, fordi de gir nye data innenfor stamcelleforskning. Stamcellebehandling betraktes stadig som svært lovende, og alvorlig muskeldystrofi er blant de sykdommene der man har vurdert denne angrepsmetoden som særlig aktuell, sier professor Nils Erik Gilhus ved Haukeland Universitetssjukehus.
– Det er likevel grunn til å merke seg at denne studien kun sier noe om effekten i dyremodellen, og ikke ved den humane sykdommen. Det viser seg stadig å være et stort sprang fra den eksperimentelle til den humane situasjonen. Selv om dette er et lovende resultat, har stamcellebehandling hittil gitt skuffende kliniske resultater, med en tregere fremgang enn det man håpet for noen år siden, sier Gilhus.
