Parkinsonistiske mus er nå blitt effektivt behandlet med terapeutisk kloning. På sikt kan dette bli et behandlingsalternativ for pasienter, men er neppe en endelig behandlingsstrategi.
Svenske Anders Björklund skapte i 1982 avisoverskrifter verden over med den første «hjernetransplantasjon», dvs. injeksjon av dopaminproduserende celler i parkinsonistiske rotter. Et vesentlig problem er overlevelse av graftceller i vertens hjerne. Over 25 år senere er prinsippet fortsatt under eksperimentell utprøvning. Denne gang har Viviane Tabar og Lorenz Studer ved Sloan-Kettering Institute i New York, med medarbeidere, transplantert dopaminproduserende embryonale stamceller inn i striatum, uten påfølgende immunologisk avstøtning.
Forskerne laget embryonale stamceller ved overføring av fibroblastcellekjerner til oocytter (1). Disse cellene ble så differensiert til dopaminerge celler før injeksjon i musehjerne. Musene var gjort stabilt parkinsonistiske etter intrastriatal injeksjon med 6-hydroksydopamin (6-OHDA). Hver mus mottok celler utviklet fra fibroblaster av egen hale, resulterende i lav avstøtningsgrad. Kontrollmus med allograft av celler fra ikke-identiske mus viste langt lavere overlevelsesrate for de implanterte cellene.
Musene ble klinisk bedre. Tester som viste antall spontane rotasjoner, eller i hvilken grad musene foretrakk å bruke en av potene fremfor den andre, viste klar reduksjon i parkinsonistiske symptomer.
– Slik terapeutisk kloning kan etter hvert kanskje bli et behandlingsalternativ for pasienter, men dette blir neppe en endelig behandlingsstrategi, sier Espen Dietrichs, professor i nevrologi ved Universitetet i Oslo.
– Vi kan for eksempel vanskelig se for oss at slike transplanterte celler kan danne et tilsvarende nettverk av aksoner og synapser fra substantia nigra til striatum som hos friske mennesker. På lengre sikt har jeg større tro på behandling med vekstfaktorer, som potensielt kan stanse videre død av eksisterende dopaminerge nevroner, og kanskje bidra til funksjonell synapsedanning hos voksende nevroner, sier Dietrichs.
