I Tidsskriftet nr. 17/2008 omtaler Heidi Tiller min kritikk av det store norske screeningprosjektet for neonatal alloimmun trombocytopeni (NAIT) (1). Hun diskuterer spesielt valg av studiedesign og fordeler og ulemper ved bruk av randomisering som metode. På to sentrale punkter er fremstillingen misvisende.
For det første har jeg aldri hevdet at den norske screeningstudien måtte ha vært lagt opp som et randomisert, kontrollert forsøk for å gi verdifulle resultater. Problemet med den norske studien er mangelen på en troverdig kontrollgruppe. Dermed er det umulig å trekke noenlunde sikre konklusjoner om mulige effekter. Randomisering er, som Tiller påpeker, den beste måten å sikre seg mot et skjevt sammenlikningsgrunnlag. Men det finnes alternativer. Man kunne for eksempel sammenliknet med de norske helseregionene hvor prosjektet ikke ble gjennomført. Dersom effekten er så stor som Tiller og kolleger tror, ville en slik sammenlikning kanskje vært tilstrekkelig. Hvorvidt det internasjonale NAIT-miljøet ville latt seg imponere er ikke like sikkert: Da flere internasjonale eksperter ble bedt om å kommentere de norske resultatene, var ett av svarene at det naturlige neste skrittet er å gjennomføre et europeisk randomisert forsøk (2).
For det andre gikk ikke min kritikk av den økonomiske analysen i tidsskriftet BJOG (3) på bruk av historisk kontrollgruppe. «Kontrollgruppen» her var 246 kasuistikker innhentet gjennom et Medline-søk. Andelen av disse barna som døde eller fikk nevrologiske skader, ble brukt som estimat for hvordan det ville gått med de norske barna dersom mødrene ikke hadde inngått i det norske prosjektet. Den økonomiske analysen hviler altså på en antakelse om at publiserte enkelthistorier gir et representativt bilde av det naturlige forløpet ved neonatal alloimmun trombocytopeni, en åpenbart tvilsom antakelse. Hvem setter seg ned og skriver en artikkel om et barn med denne lidelsen med et ukomplisert klinisk forløp? Og hvilke medisinske tidsskrifter bruker spalteplass på slike historier?
Det norske teamet fikk altså trykt en økonomisk analyse der hovedpremisset var at screening- og behandlingsprogrammet er effektivt, til tross for de nevnte svakhetene. Men da hovedresultatene ble publisert i et annet tidsskrift noen måneder senere (4), var konklusjonen tonet betraktelig ned: «our data suggest that» … «may reduce mortality and serious morbidity». Med andre ord: Kanskje virker det, kanskje ikke. Og der står saken.
