Hudceller fra en pasient med amyotrofisk lateral sklerose ble reprogrammert til stamceller og deretter differensiert til motornevroner.
Induserte pluripotente stamceller (iPS-celler) fra en pasient kan danne utgangspunkt for produksjon av sykdomsaffiserte celler i stor skala. Disse cellene kan gi ny innsikt i sykdomsmekanismen og på sikt brukes i behandling av pasienten. Det har imidlertid ikke vært klart om det er mulig å produsere iPS-celler fra dem som har hatt kronisk sykdom over lang tid. Nå har amerikanske forskere laget iPS-celler fra hudcellene til en person med amyotrofisk lateral sklerose (1).
Pasienten var 82 år og led av en familiær form av sykdommen. Ved hjelp av retrovirus ble de isolerte fibroblastene transdusert med de fire nøkkeltranskripsjonsfaktorene KLF4, SOX2, OCT4 og c-MYC. Etter to uker i kultur hadde noen få av koloniene morfologi som embryonale stamceller. Klonal ekspansjon av noen av disse resulterte i iPS-celler. Forskerne klarte deretter å differensiere iPS-cellene til motornevroner, som er den celletypen som blir ødelagt ved amyotrofisk lateral sklerose.
– Mange laboratorier har prøvd å reprogrammere somatiske celler til embryonale stamceller ved hjelp av kjernetransplantasjon eller andre metoder, sier professor Philippe Collas ved Institutt for medisinske basalfag, Universitetet i Oslo. – Med iPS-teknologien har det skjedd en revolusjon på feltet. Det er nå mulig på en effektiv måte å lage sykdomsspesifikke og pasientspesifikke celler for å studere sykdomsmekanismer. Denne studien er bare ett eksempel, forteller han.
– Teknologien er et stort fremskritt, i og med at omtrent hvilken som helst celle kan bli til en stamcelle. Men så lenge virusene integreres i genomet, er det uaktuelt å bruke slike iPS-celler til terapi, sier Collas.
