For første gang beskrives ex vivo-ekspansjon av antall funksjonelle hematopoetiske stamceller fra navlestreng.
Forsinket hematologisk rekonstitusjon etter navlestrengstransplantasjon skyldes trolig lavt antall stamceller. Selv bruk av celler fra to navlestrenger gir forsinket rekonstitusjon hos voksne. Metoder for ex vivo-ekspansjon av funksjonelle hematopoetiske stamceller fra navlestreng er derfor av interesse.
I en ny studie beskrives en metode for å øke mengden av CD34-positive navlestrengsceller ex vivo mer enn 100 ganger (1). Etter at de ekspanderte cellene viste rask og solid rekonstitusjon av immundefekte mus, ble en klinisk fase 1-studie igangsatt. Pasientene hadde akutt leukemi i morfologisk remisjon. Etter myeloablasjon ble de transplantert med ekspanderte CD34-positive celler pluss celler fra en umanipulert navlestreng.
Så langt er ti pasienter inkludert (median alder 27,5 år). Disse fikk i gjennomsnitt 6 · 10⁶ ekspanderte CD34-positive celler/kg og 0,24 · 10⁶ CD34-positive celler fra umanipulert navlestreng (p = 0,0004). Infusjon av manipulerte celler ga ikke uønskede reaksjoner. En pasient viste primær transplantatrejeksjon. I de andre ni var median tid til > 500 nøytrofile granulocytter/µl 16 dager, mens den var 26 dager i en gruppe pasienter som fikk stamceller fra to navlestrenger (p = 0,002). Gjennomsnittlig oppfølgingstid var 354 dager – da var sju av de ti i live uten leukemiresidiv og med komplett rekonstitusjon av hematopoesen ved transplantatene. Etter ett år bidro utelukkende ikke-ekspanderte stamceller til hematopoesen. Det kan skyldes at de ekspanderte ikke inneholdt modne T-celler.
