I Tidsskriftet nr. 13 – 14/2011 fikk vi presentert den nye metoden kateterbasert innsetting av klaffeproteser i pulmonalostiet (1). Artikkelen ble ledsaget av to kritiske ledere (2, 3).
Den type studier som Vegard Bruun Wyller har utført (ikke-kontrollerte observasjonsstudier), er vanlige i medisinsk forskning (4). De likner på registerstudier, de er hypotesegenererende og vil noen ganger initiere randomiserte studier.
Før gruppen startet studien, hadde de oppsøkt personer som har utført prosedyren, diskutert med dem hvilke problemer de hadde hatt og hvilke inntrykk de hadde av prosedyrens nytte. Videre har forfatterne fra tidligere lang erfaring med å sette inn perkutane klaffer og proteser i andre deler av hjertet.
I studien ble ti pasienter behandlet og fulgt over en periode på 1 1/2 år, med gode resultater. Stein Evensen foreslår at disse pasientene burde sendes til utlandet (2). Et EU-direktiv om mer flyt av pasienter over landegrensen vil underlette dette. Eksport av pasienter krever imidlertid god personlig kommunikasjon med behandlingssenteret fordi diagnostikk og etterbehandling må skje i Norge. Min erfaring er at eksport ofte initierer en papirmølle med klager og diskusjoner.
Er det eksperimentell, utprøvende eller etablert behandling? Ti pasienter er for lite til at man kan vurdere effekten av behandlingen. Vi har med hell kontaktet Sverige og Danmark for å få større materialer (4). Da blir man også tvunget til å skrive en forskningsprotokoll, kontakte etiske komiteer og opprette et skandinavisk dataregister. Skal man lage en randomisert studie hvor man sammenlikner med en annen etablert behandling? I dette tilfellet er Wyllers studie viktig fordi den viser lav komplikasjonsrate av perkutan klaffebehandling.
Hvis man skal kunne vise den kateterbaserte behandlingens overlegenhet med et lite materiale, må alternativet være meget dårlig. Uten en randomisert studie vil pasientene sannsynligvis oppfatte innsetting av en perkutan klaff som mer skånsomt enn kirurgisk inngrep.
Dersom man går for en registerstudie må man følge opp pasientene over mange år (4). En randomisert studie over to år vil ikke gi tilstrekkelig svar.
Mange av de første studiene på en mulig nyttig behandling i hjertemedisin er utført på den måten som Vegard Bruun Wyller og medarbeider har gjort. Det blir ofte opp til den enkelte lege og avdelingen å vurdere slike studier, hvor høy etisk standard med åpenhet og nøyaktig datainnsamling er det viktigste.
