Peroral behandling med vismodegib ga regress og færre nye basalcellekarsinomer hos pasienter med Gorlins syndrom.
Illustrasjonsfoto Science Photo Library/NTB scanpix
Pasienter med Gorlins syndrom har en sjelden gendefekt som innebærer at en viktig signalvei for utviklingen av basalcellekarsinom – på engelsk kalt hedgehog pathway – blir oppregulert. Slike pasienter får et meget stort antall basalcellekarsinomer som kan være vanskelige å behandle. Vismodegib er et lite molekyl som hemmer denne signalveien.
I en multisenterstudie ble 42 pasienter med Gorlins syndrom randomisert til enten peroral behandling med vismodegib eller placebo. I oppfølgingsperioden på 1 – 15 måneder oppsto det langt færre nye basalcellekarsinomer per pasient med vismodegib enn med placebo – henholdsvis to versus 29 lesjoner som måtte eksideres per gruppe per år (p = 0,001). Størrelsen på allerede tilstedeværende lesjoner ble redusert med vismodegib (p = 0,003), og hos noen pasienter forsvant alle lesjonene. Imidlertid fikk alle som sto på vismodegib bivirkninger, bl.a. tap av smakssans, hårtap, vekttap og muskelkramper, og 14 av 26 pasienter valgte å seponere behandlingen.
Studien viser at systemisk kjemoterapi kan ha effekt som behandling og forebygging av basalcellekarsinom, men Gorlins syndrom er sjelden og behandlingen ga mange bivirkninger. Dersom man klarer å utvikle effektive applikasjonsformer for lokalbehandling, dvs. salve eller oppløsning for intralesjonal injeksjon, kan det tenkes at vismodegib kan få en plass i behandlingen av basalcellekarsinomer også hos pasienter uten Gorlins syndrom, særlig ved lesjoner med aggressivt vekstmønster.
