Hematologisk avdeling, Ullevål universitetssykehus, fikk våren 1998 henvist en pasient med Gauchers sykdom (1). Etter at diagnosen var verifisert, forela vi resultatene av undersøkelser og blodprøver for en internasjonal ekspert, som mente at det var indikasjon for behandling med rekombinant glukocerebrosidase. Med den foreslåtte dose, 30 IU/kg annenhver uke, ville behandlingen komme på omtrent 3 millioner kroner per år. Avdelingens medikamentbudsjett var samme år på 3,2 millioner kroner. I juli 1998 sendte derfor undertegnede en søknad om særskilt finansiering av denne behandlingen til sykehusets direktør. Søknaden ble sendt videre til Sosial- og helsedepartement via Byrådsavdeling for helse og sykehus i Oslo kommune.
I oktober 1998 svarte departementet at det ikke fantes egne tilskuddsordninger for høye medikamentutgifter, og at behandlingen derfor måtte dekkes av regionsykehustilskuddet. Sykehusets direktør konkluderte i brev til meg i november 1998 med at en eventuell behandling måtte dekkes over avdelingens budsjett, fordi regionsykehustilskuddet var en del av avdelingens rammer. Jeg minnet direktøren om størrelsen på avdelingens medikamentbudsjett, og bad ham avgjøre hvorvidt sykehuset skulle gi denne behandlingen. I brev til avdelingen fra sykehusets direktør og sjeflege i januar 1999 ble det konkludert med at sykehuset ikke skulle gi slik behandling.
I mellomtiden ble jeg klar over at en økende andel av pasienter med Gauchers sykdom i andre land lærte å administrere medikamentet selv. Ny søknad ble sendt i februar 1999, denne gang til Rikstrygdeverket, med etterfølgende purringer fordi svar uteble. Fra Rikstrygdeverket ble det opplyst at saken på nytt var oversendt til Helsedepartementet.
Den legen som henviste pasienten til oss i 1998, hadde samtidig kontaktet produsenten av medikamentet for å forhøre seg om behandlingen. Firmaet kjente til at det var sendt søknad om finansiering av enzymbehandling for en norsk pasient. Sommeren 1999 kontaktet firmaet en norsk informasjonsrådgiver for å lage et medieopplegg i den hensikt å fremskynde prosessen. Jeg rådet pasienten til ikke å stå frem i mediene, men var villig til selv å medvirke med generell medisinsk informasjon om sykdommen. I april 2000 var et av meg godkjent avisintervju klart. Dagen før det skulle trykkes, ringte journalisten for sikkerhets skyld til Helsedepartementet for å høre om det var tatt noen avgjørelse. Det ble, ifølge journalisten, opplyst at søknaden ville bli avgjort med det første. Senere samme dag ble journalisten oppringt fra departementet og fortalt at dette var feil; saken var faktisk avgjort i pasientens favør dagen før! Dette førte til at avisen ikke publiserte historien.
I april 2000, 21 måneder etter at den første søknaden var sendt, godkjente Rikstrygdeverket at det lokale trygdekontoret skulle yte godtgjørelse for utgifter til enzymbehandling av Gauchers sykdom. Dermed ble det slått fast at norske pasienter kan ha rett til å få denne behandlingen dersom det er medisinsk indikasjon for det.
