Kunnskapssenteret for helsetjenesten har utarbeidet et notat om legemidlet natalizumab (Tysabri) ved behandling av multippel sklerose (MS) på oppdrag fra Sosial- og helsedirektoratet (1). Notatet inneholder flere feil og bør ikke legges til grunn for bruken av legemidlet.
Ifølge notatet har natalizumab vist seg effektivt også hos pasienter der annen MS-behandling, for eksempel med betainterferon, har vært ineffektiv. Dette er fremstilt som et «konsistent funn», men påstanden mangler vitenskapelig grunnlag. Vurderingskomiteen ved National Institute of Clinical Excellence (NICE) kom nylig til motsatt konklusjon (2).
Kunnskapssenteret synes å ha ufullstendig kunnskap om den vitenskapelige litteraturen på området. Dette skyldes sannsynligvis at deres datasøk bare dekker sekundærkilder og ikke Pubmed/Medline. Studien de bygger sin konklusjon på (SENTINEL-studien), var publisert ett år før Kunnskapssenteret offentliggjorde sitt notat (3). Dette er den eneste publiserte studien som viser effekt av natalizumab hos pasienter med høy sykdomsaktivitet under annen behandling for multippel sklerose, og den omfattet bare pasienter som hadde brukt ett annet MS-medikament (Avonex). Resultater fra GLANCE-studien med natalizumab som tilleggsbehandling hos pasienter behandlet med glatirameracetat, er så vidt vi kjenner til ikke publisert. Denne studien er designet for å vise sikkerhet og ikke effekt. SENTINEL-studien ble avbrutt fordi to pasienter utviklet progressiv multifokal leukoencefalopati, en dødelig hjerneinfeksjon. Det er bemerkelsesverdig å utlegge resultatene fra denne ene studien som «konsistente funn» om behandling for multippel sklerose generelt.
Ingen studie har undersøkt effekten av natalizumab som monoterapi hos pasienter med høy sykdomsaktivitet under annen MS-behandling. Pga. frykten for progressiv multifokal leukoencefalopati ved kombinasjon med annen behandling for multippel sklerose er natalizumab kun godkjent som monoterapi. Dette tilsier at annen MS-behandling i de aller fleste tilfeller bør prøves først – til tross for manglende dokumentasjon på effekten av natalizumab som monoterapi hos pasienter med utilstrekkelig effekt av annen MS-behandling.
Kunnskapssenteret røper mangelfull kjennskap til multippel sklerose når de setter likhetstegn mellom høy sykdomsaktivitet under behandling og ingen effekt av behandlingen. Intet medikament fjerner sykdomsaktiviteten helt. Det er fullt mulig at pasienter med hyppige attakker under behandling hadde hatt enda høyere sykdomsaktivitet uten behandling.
Natalizumab er sannsynligvis mer effektivt enn de medikamentene vi allerede har mot multippel sklerose, og har vært etterlengtet både av pasienter og leger. Medikamentet er svært dyrt. Ett års behandling koster om lag 225 000 kroner. Det må gis intravenøst i sykehus og omfattes ikke av de samme refusjonsordningene som andre medikamenter mot sykdommen. Behandling med natalizumab har derfor vidtrekkende implikasjoner, både for pasientene og for helsevesenet. Villedende informasjon om det vitenskapelige grunnlaget for hvem som bør behandles, bidrar til å forkludre de politiske beslutninger om finansieringen av behandlingen og i verste fall behandlingen av den enkelte pasient.
