Rose, Klaus
Anker, John N. van den
Guide to paediatric drug development and clinical research
221 s, tab, ill. Basel: Karger, 2010. Pris CHF 162
ISBN 978-3-8055-9362-5
Målgruppen er alle som er involvert i medikamentell behandling av barn på tvers av fag- og interessegrupper, som barneleger, klinisk farmakologer, forskere, farmasøyter, forskningssykepleiere, prosjektledere og forskere i legemiddelindustrien, i tillegg til myndigheter.
Det globale målet om bedre behandlingsmuligheter for barn er avgjørende for barns helseutvikling. Forfatterne viser til hvor viktig det er med god samhandling mellom bl.a. akademisk forskning, regulatoriske myndigheter og industrien for å nå dette målet. De spesielle behovene ved utvikling og godkjenning av legemidler til barn blir grundig omtalt, og boken egner seg derfor godt for myndigheter involvert i beslutninger om forskning rettet mot barn, forskningsmiljøene og helseadministratorer.
Formatet er fint, seks tematiske seksjoner med korte, lettleste kapitler slik at boken kan brukes som oppslagsverk. Kolleger fra Europa, USA, Japan, Afrika og WHO bidrar, og den egner seg således for lesere uavhengig av nasjonale forhold.
Leseren får inngående kunnskap om saksgangen; fra studier planlegges og igangsettes til godkjenning av legemidler for barn og hvordan den nyopprettede Paediatric Committee (PDCO) er ment å fungere. Praktiske eksempler fra reelle søknader fra legemiddelindustrien illustrerer poengene. Et eget kapittel er viet til hvordan barnenettsidene til European Medicines Agency (EMA) kan brukes. Manglene ved den nye lovgivningen i Europa belyser man med konkrete eksempler.
Forfatterne klarlegger og drøfter universelle etiske retningslinjer for leger. Helsinkideklarasjonen, som nå inkluderer barn, er gjengitt i sin helhet. Leseren får utfyllende bakgrunnsinformasjon om tilgangen til legemidler for barn og prosessene for lovgivningen, med oppdatert informasjon for 2010.
Litt ut i boken beskriver forfatterne etikken ved å inkludere barn i forskning, ulike typer studiedesign og protokoller, i tillegg til konkrete, relevante forhold når barn deltar i kliniske utprøvninger av legemidler. Søkelyset er da rettet mot småbarn og nyfødte. Man diskuterer sikkerhetsaspekter og risikovurderinger i kliniske og ikke-kliniske studier samt behovet for alderstilpassede formuleringer til barn. Fordi legemiddelfirmaer mangler kunnskap og tilgang til barn som intensivbehandles, utdyper man hvordan samarbeidet med sponsorere kan foregå.
Kapitlene som følger, er høyst aktuelle for dem som planlegger studier. Forfatterne skildrer utvelgelse av pasientpopulasjoner for ulike pasientgrupper og utfordringer ved multisenterstudier. Barnekreftbehandling i Afrika har fått et eget kapittel, i likhet med kliniske studier og utprøving av medisiner til barn med autoimmunmedierte betennelsestilstander, fedme, infeksjoner, blodtrykksbehandling, translasjonsforskning, utfordringene ved sjeldne genetiske sykdommer samt vaksinasjon.
Dagens situasjon er beskrevet i lys av en historisk kontekst der «tro» dominerte behandlingsstrategien, i motsetning til vitenskapelig tilnærming. Og fremdeles er de vitenskapelige fremskrittene meget langsomme for barn, hevder forfatterne. Også fordi behandlingen av barn varierer fra sykehus til sykehus nasjonalt og internasjonalt, appellerer de til foreldre om å etterspørre kunnskap, og de ber pasientforeninger og industrien om å stille krav til økt kunnskap og samarbeid slik at barn kan få en mer enhetlig og riktig behandling.
For det arbeidet som nå må gjøres, mener forfatterne at det er behov for økt bevissthet blant leger, forskere og myndigheter, slik at barneforskningen skal kunne få sin nødvendige plass. De mener at man best oppnår dette i samspillet mellom grunnforskning, klinisk forskning og legemiddelforskning.
