A. Heiberg og medarbeidere svarer:

I sitt kommentarinnlegg er Nord uenig i at status som sjelden diagnose bør tillegges vekt ved prioriteringer i helsevesenet, og han hevder at vi misforstår QALY-begrepet. I vår artikkel skrev vi: «Gjennom størrelsen «kvalitetsjusterte leveår» (QALY) kan man få et mål for hvordan befolkningen verdsetter et ekstra leveår for en person i gruppe A og en person i gruppe B, og man vil kunne legge dette til grunn når man skal prioritere».

La oss presisere at vi med «verdsetter» i sitatet over viser til hvordan respondenter i en befolkning verdsetter kvaliteten på livet med en gitt tilstand eller sykdom på en skala fra 0,0 til 1,0. En av hensiktene med vår artikkel var å påpeke at dersom man ensidig innfører en øvre grense for behandlingskostnader basert på QALY, vil personer med sjeldne sykdommer i praksis ekskluderes fra muligheten til likeverdig behandling.

Nord skriver: «Men av det etiske premisset om like behandlingsmuligheter for alle følger det like mye at personer som er dyre å behandle av andre grunner enn sjeldenhet, bør tilgodeses med høyere betalingsvillighet». Vi er, som vi sier i artikkelen, enige i at det kan være andre forhold, slik som en sykdoms alvorlighet, som kan begrunne høyere betalingsvillighet for tilstander som ikke er sjeldne.

Nord etterlyser argumentasjon for at sjeldenhet er relevant som eget kriterium i en prioriteringssammenheng. Hovedargumentet i vår artikkel er: Det er en kjensgjerning at utviklings- og innovasjonskostnadene for legemidler til pasientgrupper med sjeldne sykdommer ikke er lavere enn for andre sykdommer. I og med at slike kostnader må fordeles på et færre antall pasienter, vil dette gjenspeiles i prisen på behandlingen. Det vil følgelig, som hovedregel, koste mer for samfunnet å behandle en pasient med en sjelden diagnose sammenliknet med en pasient med en vanligere sykdom.

De internasjonale ordningene for «orphan diseases» (1, 2) tar høyde for at utviklings- og innovasjonskostnadene for sjeldne tilstander må dekkes inn på et færre antall pasienter, og de forsøker å korrigere denne markedssvikten for å sikre likeverdige behandlingsmuligheter. Dette kan gjøres ved raskere og enklere godkjenningsprosesser, lengre markedseksklusivitet og signaler om villighet til høyere pris. Disse mekanismene er etablert politikk og praksis i Norge, Europa og USA, og viser at sjeldenhet implisitt er etablert som de facto prioriteringskriterium. Vårt poeng er at sjeldenhet også formelt bør gis en slik status slik at vi sikrer dem med sjeldne sykdommer en lik rett til behandlingsmuligheter.