Vi mener Sigbjørn Rogne gir et feilaktig bilde av at norske nevrologer ikke ønsker å tilby cytostatika-behandling med autolog stamcelletransplantasjon (HSCT) til pasienter med multippel sklerose (MS) i sin kommentarartikkel i Tidsskriftet nr. 20 2014 (1). Norske nevrologer arbeider aktivt for å etablere tilbud om HSCT til MS-pasienter som vi tror er best tjent med slik behandling. Som Rogne skriver, utføres HSCT ved hematologiske avdelinger/seksjoner. Hematologene har vurdert at det bør gjøres en nasjonal metodevurdering av HSCT ved MS, og Kunnskapssenteret for helsetjenesten arbeider nå med dette.
Norske nevrologer, hematologer og immunologer tok initiativ til en studie av HSCT ved MS allerede på nittitallet. Dessverre lyktes det ikke å skaffe finansiering. Den gang var behandlingsmulighetene ved MS svært begrensede. Siden har vi fått flere immunmodulerende medikamenter, inkludert monoklonale antistoffer som hemmer nøkkelmolekyler eller dreper viktige celler i sykdomsprosessen. Sykdommen kan dermed stabiliseres hos en betydelig andel av pasientene. Medikamentene tolereres ofte godt (2), og ved rett risikostratifisering kan en med rett valg av legemiddel med rimelig sikkerhet unngå alvorlige komplikasjoner. Denne utviklingen fortsetter og forandrer sannsynligvis i stor grad framtidsutsiktene for pasienter med MS.
Det er ikke foretatt noen placebokontrollert studie av HSCT, og heller ikke noen sammenlignende studie mot etablert behandling. Siden etablerte monoklonale antistoffer har betydelig effekt, må en slik studie inkludere mange pasienter for å avklare om HSCT er bedre eller dårligere. Frykten for komplikasjoner ved HSCT har så langt hindret dette. Observasjonsstudiene viser lovende resultater for pasienter med svært aktiv attakkpreget MS (3). Disse er imidlertid små og mangler kontrollgruppe, og resultatene er derfor beheftet med betydelig usikkerhet. De gir ikke svar på om HSCT er mer effektiv eller har færre bivirkninger enn etablert behandling. Videre har vi sikker informasjon fra mange års oppfølging av tusenvis av pasienter om at risikoen ved etablert behandling er liten, og sannsynligvis lavere enn ved HSCT – selv om dødeligheten ved HSCT nå er lav.
I denne situasjonen kan vi ikke se at det er etisk riktig å tilby HSCT framfor etablert behandling. Vi opplever imidlertid at enkelte pasienter med attakkpreget MS fortsetter å ha alvorlige attakker til tross for optimal behandling. Vi arbeider derfor aktivt for å tilby HSCT til disse pasientene, og har allerede begynt å få noe erfaring med dette ved Haukeland universitetssykehus. Vi ønsker å gjøre dette på en måte som bidrar til økt kunnskap om denne behandlingsformen, slik at vi kan gi best mulig tilbud til våre pasienter.
