Multippel sklerose (MS) er en alvorlig sykdom hvor gjennomsnittlig levetid er redusert med 8 – 10 år (1, 2). Jeg og mange MS-pasienter ønsker derfor den mest effektive behandlingen, HSCT, som kan stoppe sykdommen (3, 4) og som ikke er farligere enn de mest effektive bremsemedisinene. Bremsemedisinene påfører de aller fleste uttalte livskvalitetssenkende bivirkninger (5, 6) og kan ikke stoppe sykdommen. Det er også usikkert om de reduserer fremtidig funksjonstap (7, 8). Dette gjenspeiles i Holmøy og nevrologkollegaenes beskrivelse av bremsemedisinenes nåværende og fremtidige egenskaper, der de bruker ord som «sannsynligvis», «i stor grad», «stabilisere», «kan» og «en betydelig andel». MS-pasienter risikerer hele tiden invalidiserende attakker, og når bremsemedisinene har så usikker effekt og så store bivirkninger, er HSCT et soleklart førstevalg for mange. Hematologene, som utfører HSCT, ønsker at flere får behandlingen, men nevrologene holder igjen.
Nevrologenes sterke preferanse for bremsemedisinene mener jeg skyldes påvirkning fra legemiddelfirmaene som produserer disse. Legemiddelfirmaene samarbeider tett med nevrologene, finansierer deres studier av sine bremsemedisiner, og kan påvirke forsknings- og behandlingsvalg. Nevrologene opplyser i sitt svar at de ikke har forsket på HSCT fordi det ikke har lykkes å skaffe finansiering. Problemstillingen illustreres av de oppgitte interessekonfliktene i nevrologenes svar.
MS-forbundet og MS-pasientene har ikke registrert at norske nevrologer har vært pådrivere for HSCT eller for finansiering av HSCT. For å få fortgang i etablering av HSCT, har seksjonsoverlegen ved hematologisk seksjon (Haukeland) bedt Kunnskapssenteret om en metodevurdering. Til tross for bremsemedisinenes betydelige livskvalitetssenkende bivirkninger, har nevrologene utført svært få studier for å belyse dette. Jeg mener uttalelsen «Medikamentene tolereres ofte godt» viser at nevrologene bagatelliserer bremsemedisinenes bivirkninger. Opptil 45 % av MS-pasientene klarer ikke å bruke etablert bremsemedisinbehandling (9 – 11).
Behandling med monoklonale antistoffer har ikke vist tilnærmelsesvis like god behandlingseffekt som HSCT (4). Studier på HSCT har alltid manglet finansiering, og antallet HSCT-behandlede er derfor begrenset. Det er ikke utført observasjonsstudier på HSCT av MS-pasienter med kortvarig sykdom og lav til moderat sykdomsaktivitet. Nevrologene kan derfor ikke argumentere mot at disse får HSCT med den begrunnelsen at MS-pasienter med kortvarig og hissig sykdom har best effekt. Det er godt mulig at MS-pasienter med kortvarig sykdom og lav til moderat sykdomsaktivitet har best effekt av HSCT.
Dagens etablerte bremsemedisinbehandling er av gode grunner ikke godt etablert. Jeg er uenig i nevrologenes begrunnelser for å HSCT-behandle kun fem til ti MS-pasienter årlig. Omtrent 350 personer får MS hvert år i Norge. HSCT peker seg ut som den klart beste behandlingen, og helsemyndighetene må snarest mulig legge til rette for at langt flere kan få HSCT. HSCT er langt rimeligere enn bremsemedisinbehandling, og vil antakelig også gi store samfunnsøkonomiske besparelser. Jeg mener nevrologenes behandlingspraksis gavner legemiddelfirmaene på bekostning av MS-pasientene og de regionale helseforetakene som betaler for bremsemedisinene.
