Bakgrunnen for fleire artiklar om genterapi i dette (1 – 3) og neste nummer av Tidsskriftet er rapporten som Senter for medisinsk metodevurdering gav ut i fjor (4).
Forventningane er store, ikkje minst fordi genterapi til nå er mest omtala og prøvd ved alvorlege sjukdomar der konvensjonell behandling ikkje finnast eller er nyttelaus.
Det er ingen prinsipiell skilnad mellom somatisk genterapi og andre nye medisinske metodar. Det er bruken og innføringa av den aktuelle metoden i helsetenesta som er utfordringa. Det grunnleggjande kriteriet må vere om metoden har ein helseeffekt. Det er ofte ein stor skilnad mellom det ein finn i laboratoriet og ein eventuell helsegevinst i praksis. Genterapi må sjåast på som medikamentell behandling, og for slik er det berre randomiserte kliniske studiar som gjev svar på om metoden fører til helsegevinst. Vi har ein lang veg å gå før ein kan seie at genterapi kan (og skal) etablerast som standardtilbod i Noreg. Ikkje berre fordi helseeffektane hittil er udokumenterte, men også fordi vi på mange områder manglar kunnskap om dei eventuelle gendefektane som fører til sjukdom. Genterapi (eller genteknologi) vil ikkje løyse alle problem helsevesenet må handsame, som for eksempel uhelse og sjukdom som resultat av sosial ulikskap, miljøpåverknad, livsstil etc., sjølv om genfeil assosiert med sjukdom kan påvisast (5).
Nye metodar må innførast slik at ein kan lære noko av innføringa og av bruken. Difor kan det ikkje vere fritt fram for alle. Føresetnaden for bruk må vere at ein tek del i kliniske studiar som gjev kunnskap om verknader som er relevante for pasienten. Så langt skjer bruken av genterapi i slike former.
Vi treng ein nasjonal strategi for forsking og utvikling i den kliniske helsetenesta. Siktemålet må vere å kome fram til kunnskap om effektane av tiltak og om måtar å organisere tenestene på slik at dei kan verke best mogeleg. Genterapi illustrerer mange av dei utfordringane ei moderne helseteneste møter. Kunnskapsmengda, spesielt på grunnforskingsnivå, er aukande, samstundes som ein slit med å overføre kunnskapen til verksame helsetilbod. Forsking på denne overføringsdelen, ofte kalla translasjonsforsking, må styrkjast. Problemet er at slik forsking er vanskeleg og tar tid. Grunnforskarane må, dersom dei skal vere med i konkurransen om spalteplass i prestisjetunge tidsskrift, produsere forskingsresultat raskt og få dei publiserte. Dette vil stå i motstrid til det ofte vanskelege og tidkrevjande arbeidet med å avgjere om metoden som verkar så godt i laboratoriet, også gjer det i det verkelege livet. På same tid manglar gjerne klinikaren kunnskapen som er naudsynt for å forstå grunnforskarens språk og metodar og er ofte nøgd med å ha fått enda eit behandlingstilbod til rådvelde.
Alle nye metodar, også genterapi, er kostbare. Molekylærbiologien er nå stort sett kommersialisert, og utviklings- og patentkostnader skal dekkjast inn. Drivkreftene for å ta i bruk metodane på eit tidleg tidspunkt er store. Det trengst ein debatt i Noreg om slike spørsmål, ikkje minst om tilhøvet mellom akademisk medisin og industri.
To ferske metodevurderingar frå National Institute for Clinical Excellence (NICE) som omhandlar laparoskopisk colonreseksjon for cancer og brusktransplantasjon for bruskskadar viser at begge desse metodane så langt ikkje representerer noko framskritt i høve til alternativa (6, 7). Skal behandlingstilbod som vert sett på som framsteg i slike og liknande situasjonar, kunne nyttast fritt av alle, eller skal det skje i form av utprøving? Og la oss ikkje skyve pasientane føre oss, dei gjer (stort sett) det dokteren tilrår!
Genterapi er i ein tidleg fase av klinisk forsking. Utviklingspotensialet og mogelegheitene for framskritt er store og gjev rom for ”varsam optimisme”, slik det stod i ein leiarartikkel i Nature Medicine nyleg (8). I eit slikt perspektiv kan det ikkje vere fritt fram for alle. Det viktigaste kvalitetskriterium for norsk helsevesen må vere at dei tiltaka og metodane vi set i verk og brukar gir ein helsegevinst.
