Kunnskapssenteret utfører kunnskapsoppsummeringer av publisert dokumentasjon om et tema eller spørsmålsstilling. Vi utarbeider ikke retningslinjer for behandling. Vårt notat var et hasteoppdrag bestilt av Sosial- og helsedirektoratet hvor hensikten var å oppsummere publisert oversiktslitteratur om natalizumabbehandling hos pasienter med multippel sklerose (MS) (1). Et slikt hasteoppdrag utføres innenfor rammen av 1 – 2 uker og vil ikke ha den samme grundigheten som en fullstendig systematisk kunnskapsoppsummering eller en omfattende medisinsk metodevurdering (health technology assesment, HTA). Vi henviser til Kunnskapssenterets håndbok, Slik oppsummerer vi forskning, for en fremstilling av våre produkter og hva som ligger i dem (2).
Vårt notat omhandler de to publiserte fase 3-studiene som lå til grunn for at natalizumab fikk markedsføringstillatelse i Europa. Den første studien dokumenterer effekt av natalizumab som monoterapi hos MS-pasienter (3). Den andre studien viser, slik Holmøy & Celius også beskriver, effekt av natalizumab hos pasienter med høy sykdomsaktivitet under en annen MS-behandling (betainterferon) (4). Kunnskapssenteret trekker ikke generelle konklusjoner om annen MS-behandling ut fra denne studien, men viser i vårt notat kun til immunmodulerende legemiddelbehandling (betainterferon), slik studien dokumenterer (4).
Den samlede publiserte dokumentasjonen for bruk av natalizumab til MS-pasienter er foreløpig begrenset til noen tusen pasienter. Kunnskapssenteret konkluderer med at videre forskning derfor er nødvendig (1). For å få et vesentlig bedre kunnskapsgrunnlag for bruk og finansiering av natalizumab konkluderer vi med at en grundigere HTA-utredning av effekt, sikkerhet og helseøkonomiske aspekter bør gjennomføres.
