Orphan drugs er betegnelsen på produkter der pasientgruppene er små. Tidligere antok man at slike legemidler dermed var kommersielt uinteressante, men utviklingen de siste årene har vist at dette kan være svært vellykkede legemidler kommersielt sett – mange koster ekstremt mye. Man er rett og slett bekymret over at de blir for kostbare. Både USA og EU har innført ordninger som skal medvirke til at også sjeldne sykdommer kan behandles medikamentelt (1).
Emnet er aktuelt. Orphan drug(s) gir flere hundre treff i norske kilder i Retriever, en søketjeneste for aviser, tidsskrifter og andre publikasjoner, første gang i 2000.
På norsk
Hva bør slike legemidler kalles på norsk? En mulighet er å omtale disse legemidlene deskriptivt, altså legemidler for små pasientgrupper. Språkrådet har imidlertid gitt andre anbefalinger på norske avløserord: smalt legemiddel og fåbrukermedikament (2). Sistnevnte gir ingen treff i Retriever, mens smale legemidler (flertallsformen) gir sju treff. Dette er brukt både i Tidsskriftet (1), av Statens legemiddelverk (3) og av Regionale legemiddelinformasjonssentre (RELIS) (4). Uttrykket smalt gjenfinnes i begrepet smalt terapeutisk vindu, dvs. at det er liten forskjell mellom effektiv og toksisk eksponering av et legemiddel. En slik bruk av smal vil neppe virke forstyrrende for uttrykket smale legemidler.
Adjektivet smal betyr «ikke bred», og vi har fra før bl.a. uttrykkene smale bøker, smale filmer, smale programmer og smale kampanjer. Det er slike som er laget for et smalt, dvs. fåtallig (og eksklusivt), ikke bredt publikum (5). Smale legemidler faller derfor fint inn i dette mønsteret.
Et tidlig forsøk på oversettelse av orphan drugs var foreldreløs medisin (6), og en elegant tittel på en lederartikkel i Tidsskriftet var: «Foreldreløse legemidler og helseløse pasienter» (1). Men selv om foreldreløs er en direkte oversettelse av orphan (7), og dermed ligger tettere på det engelske originaluttrykket, er dette mindre brukt og nok også mindre intuitivt enn smale legemidler.
Vårt forslag er derfor smale legemidler med orphan drugs i parentes bak første gang det nevnes i teksten.
